血液科

白血病（血癌）是造血系统的恶性肿瘤，发病率位居儿童和青少年恶性肿瘤的首位。 虽然有成熟的造血干细胞移植，但是移植相关的并发症和高复发率使得人类对白血病还是一筹莫展。

 但是，有一种特殊类型的白血病-急性早幼粒细胞白血病，虽然起病非常凶险，但是现代医学已经有了很好的“武器”来治疗，而且这种治疗方案源自中国。

 急性早幼粒细胞白血病（俗称M3）起病时有非常特殊的临床表现：

不明原因的严重出血。

 患者常常轻微碰撞后严重出血，牙龈渗血不止或者形成大的血肿，就诊时除了血常规异常之外，凝血功能受损。因此，有部分患者在早期就死于严重脏器出血或者脑出血。

 传统的化疗对M3束手无策，化疗药物的作用可以使白血病细胞（早幼粒细胞）崩解，但是早幼粒细胞中大量颗粒释放使得出血更加严重，造成病情极度凶险，通常从发病到去世只有数周。

 1986年5月，上海儿童医院就收治了一个5岁患有急性早幼粒细胞白血病小女孩——头晕恶心、持续高烧、牙龈出血、便血……如果用传统的化疗方案，预计很快患者就会死于出血和严重感染。

 上海血液学研究所的王振义教授在此情况下，建议小女孩的父母尝试新的治疗药物——维甲酸（传统用于治疗皮肤病的药物）。神奇的是，不久小女孩就逐渐转危为安，同年，有24位M3患者得到治疗并好转。

 这种新的治疗方案就是用维甲酸作为诱导剂，通过诱导分化作用使得恶性细胞的肿瘤细胞转化为正常的造血细胞，对M3治疗有特效。

 随后，这种诱导分化的治疗M3的方案在国内外推广，并成为急性早幼粒细胞白血病治疗的标准方案。一旦临床医生怀疑患者可能是M3，建议尽快服用维甲酸。

 2010年王振义教授荣获国家最高科学技术奖。

 目前：

 急性早幼粒细胞白血病五年生存期从25%提升至85%

 出血仍然是M3主要的死亡原因，尤其在治疗早期

 初始治疗的M3无需进行骨髓移植

 M3治疗面临新的挑战：

 由于生存期的延长，化疗相关的不良事件在患者治疗停止后会逐渐出现

 骨髓正常，中枢神经系统白血病发病升高（脑白血病）

 出现耐药

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