血液科

大约四分之三以上的急性淋巴细胞白血病（ALL）患者在化疗之后会有残留疾病，患者随后接受新型免疫疗法blinatumomab，达到微小残留疾病（MRD）的完全根治。

这项2期试验达到了主要目标，仅一个治疗疗程之后在分子水平上检测残留疾病的根除，78%的患者达到完全MRD缓解。

另外，几乎所有的完全缓解（98%）都发生于第一个治疗疗程。

德国法兰克歌德大学的主要研究者Nicola Gökbuget博士说，高MRDALL患者由blinatumomab诱导快速MRD缓解之后接受强化治疗，具有改善患者预后的潜力。

Gokbuget博士在新闻发布会上说：“所有亚组都发生了缓解，包括老年患者和高MRD水平患者，还有被认为没有MRD缓解预测因素的患者。”

她解释道，发生于标准诱导疗法之后或出现于患者达到阴性MRD状态之后的持久MRD是复发和总生存期强有力的预后因素。尽管持续进行化疗，但是几乎所有患有持久或复发MRD的患者都会复发。

Gokbuget博士说：“这主要是一组抗传统化疗药的患者。”

持久MRD是异体移植的一项指征，但是高MRD患者复发的风险更高，即使是接受移植之后。Gokbuget强调：“我们迫切需要一种新药治疗这些患者，而且这种新药当然是非化疗法。”

Blinatumomab是第一种双特异T细胞衔接器（BiTE）新药，而且旨在介导细胞毒性T细胞与表达CD19的癌细胞结合。CD19是一种表达于ALLs和非霍奇金淋巴瘤衍生的B细胞表面的蛋白。

FDA在这个月批准了blinatumomab用于复发或以前疗法难治的费城染色体阴性前体B细胞急性ALL患者的治疗。

为了评估blinatumomab治疗可检测MRD患者的安全性和有效性，Gokbuget博士和她的同事在一项2期试验中纳入116名成人ALL患者，主要终点是一个blinatumomab治疗疗程之后达到完全MRD缓解的患者比例。所有患者达到完全血液学缓解，而且没有一名患者进行移植。

Gokbuget博士指出，在这项试验中，患者完全复发之前接受blinatumomab治疗。

这项研究还有一些次要终点，包括总生存率，无复发生存率，完全MRD缓解持续时间，不良反应的发生率和严重性。她说，然而大多数数据现在都不能使用。

Blinatumomab 15 µg/m²/天，持续静脉输注4周，随后2周（1个疗程）的无治疗时间。缓解的患者可以接受至4个疗程的治疗或≥1个疗程以后接受造血干细胞移植。血液学复发的患者中断治疗。

几乎所有的患者（n = 115, 99%）完成了治疗和30天的安全性随访。这一患者群中，72（63%）名患者存活而且持续随访，43名患者由于死亡结束参与。

最常见的不良反应是发热（90%），然后是震颤（29%），寒颤（28%），疲劳（24%），恶心（22%），呕吐（22%）和腹泻（20%）。3%或以上患者发生严重不良反应，包括：发热（16%），震颤（7%），失语症（5%），脑病（5%），服药过量（5%），嗜中性粒细胞减少症（4%）和C反应蛋白增加（24%）。

“这是一项重要研究，而且最终，我认为我们的目标是克服化疗法和放疗法的使用，因为这两种疗法破坏恶性细胞的同时会破坏健康细胞。”乔治华盛顿大学的骨和骨髓移植专家CatherineBollard博士评论道，“这种疗法和其他疗法一起利用免疫系统靶向癌细胞。必须警惕当你刺激免疫系统时会产生毒性，因此我们必须将其抵消。

Bollard博士说她相信新疗法比如这一疗法将改革血液学癌症的治疗。

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