血液科

一项最新研究表明：在标准化疗法中加入索拉非尼能改善新诊断为急性髓系白血病（AML）年轻患者的无复发和无事件生存期。

 

接受索拉非尼和安慰剂的患者3年无事件生存率分别为40%和22%（P = .013）。另外，索拉非尼组的中位无事件生存期优于安慰剂组（21 vs 9个月）。

 

同样的，索拉非尼组的无复发生存率较好（58% vs 36%；P= .017）。索拉非尼组的中位无复发生存期未达到，而安慰剂组为23个月。

 

总生存率无显著改善。

 

来自德国德累斯顿大学医院的主要研究者Christoph Röllig博士说，这是酪氨酸激酶抑制剂治疗这种白血病临床获益的第一个随机试验证据。

 

他解释到：“这些数据为索拉非尼用于治疗年轻患者提供了高水平疗效。最重要的是，现在具有来自临床试验的证据。”

 

这项研究结果在第56届ASH会年会上得到展示。

 

Röllig博士写到，索拉非尼是一种多重激酶抑制剂，具有对抗一些致癌激酶的活性，而这些致癌激酶在AML的发病机制中起到重要作用。从案例研究和一些临床试验得到的结果表明索拉非尼对AML有益，但是这些研究都不是随机研究。

 

他说：“唯一例外的一项试验是我们研究小组使用索拉非尼治疗老年患者的试验，其结果是在标准化疗法中加入索拉非尼无有利影响。但是这与显著的发病率有关。”

 

因为年轻患者的AML生物学可能不一样，而且他们可能具有较好的耐受性，Röllig博士和他的同事决定在<60岁患者群中进行一项类似试验。

 

SORAML实验纳入来自20个中心的276名新诊断为AML的患者，年龄范围18-60岁。

 

所有患者接受两个疗程的诱导疗法（柔红霉素60mg/m²，第3-5天；持续静脉输注阿糖胞苷100mg/m²，第1-7天），随后接受三个疗程的大剂量阿糖胞苷巩固疗法（每天两次3g/m²，第1,3,5天）

 

未发生反应的患者进行第二次诱导治疗，包括：阿糖胞苷每天两次3g/m²，第1,3天加米托蒽醌10g/m²，第3-5天。所有首次完全缓解的中危患者接受异体干细胞移植。在基线，患者随机分配接受索拉非尼（800mg/天）或安慰剂作为标准化疗法的附加药物。

 

主要终点是无事件生存期。一个事件规定为诱导，复发或死亡之后未达到完全缓解。

 

索拉非尼组的3年总生存率优于安慰剂组（63% vs 56%）。中位总生存期未达到。

 

Röllig博士说：“这个时候，我们看不出索拉非尼组患者有明显的生存获益。”

 

最常见的至少为3级的不良反应是发热（40%），感染（22%）和出血事件（2%）。索拉非尼组的发热，出血事件和手足综合征风险显著高于安慰剂组。两组的其它不良反应无明显差别。

 

他说：“概括这些结果，我们可以说索拉非尼加化疗法治疗年轻患者是可行的。它的无事件生存期显著获益且相应的延长。”

 

Röllig继续说：“对于索拉非尼治疗AML的规定需要进行一项验证性实验。”

 

【这项疗法已经应用于临床】

 

新闻发布会主席David Steensma博士说，索拉非尼已经应用于复发/难治疾病患者的治疗。

 

他对医景医学新闻说：“很多白血病医生标签外使用索拉非尼，而且一些保险公司也包含它。我想这是因为索拉非尼是一种FDA批准药物，而且指南中也提到了它是一种潜力疗法。而这项研究为其添加了证据。”

 

说来有趣，临床结果一度是可变的。Steensma博士说，持续使用索拉非尼的难治患者获益。他们的原始细胞减少，血细胞计数好转，因此这是一种显著有效的药物。

 

他写道，通过一个更长期的随访，可能能够看到这一研究群体的总生存期获益。

分享是一种快乐，感谢阅读，如果您有收获，请分享至朋友圈！

获取更多资讯

请添加微信公众号：ningboxueye

联系电话：（0574）87016871/（0574）87017565

QQ: 1928675043

地址：浙江省宁波市江东区百丈东路251号鄞州人民医院血液科