血液科

截至目前，相关研究已证实基因疗法能为血液病患者带来获益，且安全性高。本次大会即将展现另一项新研究。该研究旨在评估基因疗法治疗X-连锁严重联合免疫缺陷的老年患者以及Wiskott-Aldrich综合征患者的疗效。

另外，大会也会展示基因疗法治疗β地中海贫血以及严重镰状细胞贫血伴β地中海贫血患者的疗效评估结果。Steensma教授说，基因疗法有望成为这些严重先天性血液病患者的治疗选择。

本次大会将报道，嵌合抗原受体（CAR）T细胞治疗多种血液肿瘤的进一步进展。上一届ASH大会就已表明，该方案为白血病和淋巴瘤带来了突破性缓解。Miguel-Angel Perales教授说，今年的CAR T细胞技术将会再一次飞跃。

在过去的几年里，治疗血液恶性肿瘤的新药取得了较大发展。2014年，4种治疗慢性髓细胞白血病的新药被批准上市。另外，在刚刚过去的3周内，又有3种新药被批准用于多发性骨髓瘤的治疗。

虽然这些新药拓宽了治疗选择，但同时也给临床医生带了困扰，例如何时用药、适用人群等。据此，本次大会就这些新药的临床应用（包括适宜人群、剂量、副作用、不良反应等）做了详细报道。另外，一些专家也会分享他们在使用这些新药时的临床经验。12月5日上午9:00-11:00，大会将对Idarucizumab、Blinatumomab和Panobinostat的应用进行探讨。