血液科

　　该项研究纳入来自17个国家225个中心的共3279例未经治疗的AML患者（去除急性早幼粒细胞性白血病），在7个实验室做了FLT3突变的筛查，根据突变检测结果分为FLT3-TKD突变组，FLT3-ITD高等位基因突变率组（FLT3-ITD-High，突变率>0.7），FLT3-ITD低等位基因突变率组（FLT3-ITD-Low，突变率0.05~0.7）。诱导缓解化疗方案为D（60 mg/m² ，iv，d1-3），Ara-c（200 mg/m² ，d1-7，持续iv，联合M（50 mg，po，id，d8-22）或安慰剂。如d21存在骨髓残留病灶，则重复一个疗程。诱导缓解或者完全缓解的患者接受4个疗程的大剂量Ara-c（3.0 g/m²，q12h，d1,3,5）加M（50 mg，po，id，d8-22）或安慰剂共4个疗程，之后服用M（50 mg，po，bid）或安慰剂1年维持。

　　研究表明，717例患者（其中341例为FLT3-ITD-low，214例为FLT3-ITD-High, 162例为FLT-TKD突变）随机分入M组（n=360）和安慰剂组（n=357）。组间年龄（中位年龄48岁）、种族、FLT3突变亚型、基础外周血白细胞数和性别差异无统计学意义。中位随访时间为57个月。两组间完全缓解率和3度以上的不良反应相似。

　　在试验阶段共有402/717（57%）的患者接收了异基因造血干细胞移植（其中M组58%， 安慰剂组54%），其中177/717（25%）的患者（M组27%， 安慰剂组22%）是CR1阶段接受移植的。M组的OS和EFS在所有FLT3突变组均优于对照组。因此M可能是 一个能有效治疗成人FLT3突变AML的药物。

　　本研究采用严谨的临床试验显示M联合化疗较单用化疗能更有效地延长患者生存、降低复发等事件的发生率，且M较安慰剂对照组无明显不良反应。因此M作为新型靶向治疗药物，对于具有FLT3突变的患者的治疗有较好的临床应用前景。