近日，在血液科两周一次的业务学习会上，李空飞医师汇报了一例“慢性粒单核细胞白血病”短期内转化为“急性髓系白血病（M5）”的73岁女性患者，经我院血液科应用新药联合小剂量化疗治疗后，在较短的时间内获得完全缓解。
这名女性患者73岁，今年3月因“连续发热、全身酸痛”来我院就诊，经血液科作MICM分型，诊断为“慢性粒单核细胞白血病”，且在1个月后转化为“急性髓系白血病（M5）”。考虑患者继发性急性髓系白血病，属难治性急性白血病，传统化疗疗效不佳，且患者高龄，基础疾病多，体能状态差，对传统化疗耐受性差。我科遂决定对该患者应用新药-甲基化转移酶抑制剂联合改良的CAG方案进行化疗。患者经以上方案一个疗程诱导化疗后，获得了部分缓解，第二个疗程后获得了完全缓解。随着原发病的好转，患者对化疗的耐受也逐渐增强，第三个疗程巩固化疗后，患者未合并感染及出血，仅予刺激造白细胞治疗安稳度过骨髓抑制期。目前患者白血病持续缓解中。
随后李空飞医师汇报了对新药地西他滨治疗恶性血液病的相关文献的学习。地西他滨是一种甲基化转移酶（DNMTs）抑制剂，是有别于传统化疗的表观遗传学药物，治疗相关副作用相比传统化疗明显减少，但一系列研究已证实其单药的疗效有限。由于骨髓增生异常综合征（MDS）及部分急性髓系白血病（AML）发病机制复杂，使得针对不同作用机制设计联合治疗策略具有理论基础。越来越多的基础研究和临床实践表明，含DNMTs抑制剂的联合方案在治疗MDS和部分AML的确优于单药治疗，如乙酰化转移酶抑制剂和雷那度胺等。而DNMTs抑制剂与传统化疗药物的联合在中高危MDS及AML的疗效也初露端倪。
我院血液科在以DNMTs抑制剂为基础的联合方案治疗恶性血液病的实践与探索中取得了一定成绩。在临床实践中，我科通过选择合适的适应症及联合方案对部分难治性的恶性血液病患者进行了个体化治疗，获得了较好的疗效。在基础研究中，我科积极探索以DNMTs抑制剂为基础的有效的联合方案，并对其进行了相关的机制研究，部分研究结果已发表在影响因子较高的国际杂志中，为临床应用提供了理论依据。
